Klíčový rozdíl - genová terapie Ex Vivo vs. In Vivo
Genová terapie je důležitá technika, která se používá k léčbě nebo prevenci genetických chorob zavedením genů pro chybějící nebo defektní geny. Některá onemocnění lze léčit vložením zdravých genů namísto mutovaných nebo chybějících genů odpovědných za onemocnění. Genová terapie se většinou používá u somatických buněk než u zárodečných buněk a lze ji rozdělit do dvou hlavních typů: genová terapie ex vivo a genová terapie in vivo. Klíčovým rozdílem mezi genovou terapií ex vivo a in vivo je to, že terapeutické geny jsou přeneseny do buněčných kultur in vitro a znovu zavedeny do pacienta v genové terapii ex vivo, zatímco geny jsou dodávány přímo do tkání nebo buněk pacienta bez kultivace buněk in vitro in in genová terapie in vivo.
OBSAH
1. Přehled a klíčový rozdíl
2. Co je genová terapie Ex Vivo
3. Co je genová terapie In Vivo
4. Porovnání vedle sebe - Ex Vivo vs. genová terapie In Vivo
5. Shrnutí
Co je genová terapie Ex Vivo?
Genová terapie ex vivo je typ genové terapie, která zahrnuje vnější úpravu pacientovy buňky a její opětovné zavedení pacientovi. Buňky se kultivují v laboratořích (mimo tělo pacienta) a vloží se geny. Potom jsou vybrány stabilní transformanty a znovu zavedeny do pacienta k léčbě onemocnění. Genovou terapii ex vivo lze aplikovat pouze na určité typy buněk nebo vybrané tkáně. Buňky kostní dřeně jsou buňky často používané pro genovou terapii ex vivo.
Postup genové terapie Ex Vivo
Existuje několik hlavních kroků zapojených do genové terapie Ex vivo následovně;
- Buňky s defektními geny jsou izolovány od pacienta.
- Izolované buňky se pěstují v kulturách v laboratoři.
- Terapeutické geny jsou vloženy nebo zavedeny do pěstovaných buněčných kultur pomocí vektorů.
- Transformované buňky jsou vybrány z netransformantů a pěstovány.
- Vybrané buňky se transplantují pacientovi.
V genové terapii ex vivo se používají nosiče nebo vektory k dodávání genů do cílových buněk. Úspěšné dodání genu závisí na nosném systému a důležitými vektory používanými při genové terapii ex vivo jsou viry, buňky kostní dřeně, lidský umělý chromozom atd. Ve srovnání s genovou terapií in vivo ex vivo genová terapie nezahrnuje nepříznivé imunologické reakce v těle pacienta, protože genetická korekce se provádí in vitro. Úspěch však závisí na stabilním začlenění a expresi léčivého genu do těla pacienta.
Obrázek 01: Ex vivo genová terapie
Co je genová terapie in vivo?
Genová terapie in vivo je technika, která zahrnuje přímé dodávání genů do buněk konkrétní tkáně uvnitř těla pacienta za účelem léčby genetických onemocnění. Může být aplikován na mnoho tkání lidského těla, včetně jater, svalů, kůže, plic, sleziny, mozku, krevních buněk atd. Terapeutické geny jsou pacientovi zavedeny virovými nebo nevirovými vektory. Úspěch však závisí na několika faktorech, jako je efektivní absorpce vektorů nesoucích terapeutický gen cílovými buňkami, intracelulární degradace genů v cílových buňkách a absorpce genů jádrem, schopnost exprese genu atd.
Obrázek 02: In vivo genová terapie
Jaký je rozdíl mezi Ex Vivo a In Vivo Gene Therapy?
Rozdílný článek uprostřed před tabulkou
Genová terapie Ex Vivo vs In Vivo |
|
| Genová terapie ex vivo je typ genové terapie, která se provádí vně těla pacienta. Genová modifikace se provádí mimo tělo. | Genová terapie in vivo je dalším typem genové terapie, která se provádí přímo, když jsou vadné buňky stále v těle. Geny se mění, když jsou stále uvnitř těla. |
| Izolace a kultivace | |
| Vadné buňky jsou izolovány a kultivovány v laboratoři. | Vadné buňky nejsou izolovány ani kultivovány v laboratoři. |
| Výběr transformantů | |
| Stabilní transformanty jsou vybrány před opětovným zavedením. | Stabilní transformanty nelze vybrat. |
| Nežádoucí imunologická odpověď | |
| Tato metoda nezavádí nepříznivé imunologické odpovědi do těla pacienta. | Tato metoda zavádí nepříznivé imunologické reakce do těla pacienta. |
Shrnutí - Ex Vivo vs. genová terapie in Vivo
Terapeutické geny se zavádějí do těla pacienta jako léčba určitých onemocnění. Je známá jako genová terapie a lze ji provádět dvěma způsoby, a to genovou terapií ex vivo a genovou terapií in vivo. Rozdíl mezi genovou terapií ex vivo a in vivo spočívá v tom, že genová inzerce v genové terapii ex vivo se provádí v buněčných kulturách vně těla pacienta a opravené buňky se pacientovi znovu zavádějí, zatímco v genech pro genovou terapii in vivo se zavádějí přímo do vnitřní cílové tkáně bez izolace buněk. Úspěch obou procesů závisí na stabilní inzerci a transformaci terapeutických genů do buněk pacienta.
