Klíčovým rozdílem mezi transgenními a knockoutovanými myšmi je, že transgenní myši mají do svého genomu vložené cizí geny, zatímco knockoutované myši mají sledovaný funkčně inaktivovaný gen.
Genetické inženýrství je oblast genetiky, ve které je genetická výbava organismu modifikována nebo manipulována technologií rekombinantní DNA. Transgenní organismy se vyrábějí zavedením cizích genů (transgenů) do organismů pomocí biotechnologie. Nazývají se také geneticky modifikované organismy. Transgenní organismy jsou cennými nástroji výzkumu. Jsou důležité při zkoumání funkce genu a při genové terapii a zemědělství. Myši se používají jako laboratorní zvířecí modely, protože jsou více příbuzné lidem. Transgenní myši a myši s knockoutem jsou dva typy geneticky modifikovaných zvířat. U transgenních myší je hostitelská DNA v lokusu nahrazena jinou verzí stejného genu nebo zcela odlišným genem. U knockoutovaných myší je hostitelský gen jednoduše odstraněn nebo funkčně inaktivován.