Klíčový rozdíl mezi přidáním genu a nahrazením genu spočívá v tom, že přidáním genu je vložení genu nehomologní rekombinací, zatímco nahrazení genu je nahrazení endogenního genu homologní rekombinací.
Genová terapie je technika, která využívá geny k léčbě genetických chorob. Proto zahrnuje zavedení nebo dodání genů do buňky pacienta. Jinými slovy, genová terapie zahrnuje nahrazení nebo přidání genů místo defektních nebo choroboplodných genů. V tomto procesu je rozhodující výběr správného genu pro nahrazení nebo přidání. Genetická terapie proto stále není 100% úspěšná u terapií lidských onemocnění. Mnoho genetických onemocnění nelze léčit genovou terapií. Genová terapie je ale slibnou léčbou několika nemocí, jako je svalová dystrofie a cystická fibróza atd.
